Georgia, la battaglia per l’acondroplasia

L’acondroplasia è una malattia ereditaria piuttosto grave. In Georgia si è discusso parecchio di questa patologia perché c'è stato un braccio di ferro durato settimane tra genitori e governo, sull'opportunità o meno di adottare un farmaco sperimentale per combattere questa malattia

L’acondroplasia è una malattia che spesso viene indicata come nanismo, ed è ereditaria. L’acondroplasia colpisce solo gli arti che crescono notevolmente meno rispetto al resto del corpo. È mortale per la grande maggioranza dei feti e molti neonati che ne sono affetti muoiono poco dopo la nascita. Chi sopravvive ai primi giorni di vita può diventare piuttosto longevo. L’altezza di una persona affetta dalla malattia e senza che sia ricorsa a interventi di osteotomia (cioè allungamento chirurgico delle ossa delle braccia e delle gambe) è di 140 cm. Oltre l’allungamento delle ossa, la terapia consiste nella somministrazione dell’ormone della crescita. È in via di sperimentazione un nuovo farmaco, il Vosoritide . Il farmaco Voxzogo che ne sfrutta il principio attivo è stato autorizzato dalla Food and Drug Administration (FDA) statunitense e dall'Agenzia europea per i medicinali (EMA) nel 2021, ed è diventato in Georgia il farmaco della discordia . L’efficacia del farmaco è ipotecata infatti all’età di somministrazione e non risulta utile dopo i 18 anni.

La questione dei costi-benefici e dell’opportunità o meno di adottare un farmaco sperimentale ha pesato nella vicenda del trattamento dell’acondroplasia, che in primavera si è trasformata da una questione medica a una battaglia di civiltà.

I genitori dei bambini affetti da acondroplasia in Georgia si sono mobilitati perché il farmaco venga acquistato dalla Georgia e reso disponibile quanto prima ai malati. Sono una trentina i minori malati di acondroplasia, e i genitori hanno creato una mobilitazione permanente, fra aprile e maggio per parlare con il ministro della Salute e della Previdenza Sociale. Non avendo avuto risposte, la mobilitazione è divenuta presidio permanente e i manifestanti hanno chiesto di essere ricevuti dal primo ministro Irakli Garibashvili. Garibashvili ha rifiutato di incontrarli e anzi ha esortato i genitori a non farsi strumentalizzare da forze politiche e ha ricordato che ci sono persone di successo che sono malate di acondroplasia. Ci sono infatti attori che si sono ricavati parti conformi a quelle imposte dalla malattia. Tuttavia la malattia, oltre all’impatto visivo, incide sulla qualità della vita e sullo stato di salute di chi ne è affetto.

Fra i genitori e il governo è stata una battaglia di numeri, di costi, di risultati medici. Un braccio di ferro che è durato settimane. Il presidio è stato tolto solo quando ai genitori è stato promesso dal ministero della Salute che sarebbero stati inclusi nel tavolo di lavoro sul farmaco.

L’accordo era stato accolto con una certa cautela perché è già da un anno che i genitori aspettano l’arrivo del farmaco, nel quale seppure ancora in fase sperimentale ripongono grandi speranze.

A fine maggio la svolta: la battaglia dei genitori è stata vinta e ora l’acondroplasia è stata aggiunta all’elenco delle malattie rare in Georgia, e questo dovrebbe aprire a una serie di trattamenti fra cui il farmaco della discordia.

Il sistema sanitario e il ruolo dello Stato

Non ci sono alternative al ruolo dello Stato in battaglie come quella contro l’acondroplasia, ancora di più dopo che è stato reintrodotto un sistema di assistenza sanitaria pubblica universale. Uno dei cavalli di battaglia del Sogno Georgiano è infatti stato quello di re-introdurre l’assistenza sanitaria pubblica e universale, dopo la privatizzazione del decennio predente. I governi Saakashvili avevano adottato politiche neo-liberiste applicandole anche al sistema sanitario. Nel 2007 era partita una grande privatizzazione dei servizi ospedalieri. Lo Stato dava dei fondi per l’amministrazione di gratuità ai servizi sanitari a grandi compagnie assicurative e solo per un numero ristretto di beneficiari, in base al reddito e all’inquadramento professionale. Per cui avevano accesso alle gratuità i dipendenti pubblici e le persone a basso reddito, ma il resto della popolazione era di fatto sprovvista di assistenza sanitaria pubblica.

Da qui la promessa del Sogno di garantire il diritto alla salute. Nel biennio 2012-2014 si è proceduto a garantire assistenza a categorie vulnerabili (pensionati, bambini sotto i 5 anni, studenti, disabili) e nel 2013 si è messo in campo il progetto di Assistenza sanitaria universale. Poco alla volta sono stati attivati vari servizi, per le prescrizioni, per le assistenze perinatali a livello regionale, programmi di prevenzione e vaccinazione, fra cui in particolare contro l’epatite C, per i farmaci salvavita per le malattie croniche. Una stratificazione di assistenza medica in base al reddito è in implementazione dal 2017. Questa scelta ha fatto sì che la spesa pubblica nel paese sia aumentata in modo significativo, allineandosi progressivamente a un 10% del PIL annuo come accade nei paesi europei, dato però superiore a quello medio dei paesi che hanno un quadro economico paragonabile a quello georgiano e che normalmente si assestano intorno al 7%.

In questo quadro di sforzo economico si è abbattuta la pandemia. E il problema dei costi e benefici ha continuato a travagliare la disponibilità di trattamenti disponibili in Georgia sia durante la pandemia che dopo. In alcuni casi, come ad esempio nel trattamento di malattie psichiatriche, non è tanto la mancanza di volontà dello stato a fornire servizi, ma di capacità economica, di formazione e retribuzione di personale, e di disponibilità di strutture e macchinari.

La questione delle risorse è eredità dell’Unione Sovietica. Nel modello sovietico i servizi erano garantiti da una gerarchia di istituzioni e finanziati dal bilancio nazionale. I cittadini avevano accesso a servizi gratuiti. Le strutture mediche erano solo pubbliche, gli operatori sanitari dipendenti pubblici. Ma i costi erano elevati, gli stanziamenti limitati rispetto ad altri capitoli di spesa pubblica.

Non è stato facile per un paese come la Georgia gestire il sistema sanitario nella transizione all’indipendenza: molti bisogni e pochi fondi, il sistema sovietico che lasciava dietro di sé un gran numero di istituzioni ospedaliere, pochi servizi per chi non era ricoverato, strutture fatiscenti.

I governi Shevardnadze avevano incluso una forma di assicurazione sanitaria e un contributo per la spesa sanitaria, scorporando il budget del sistema sanitario da quello nazionale nel tentativo di trovare fondi per svecchiare il sistema sanitario e renderne la spesa economicamente più sostenibile.

Dopo tre decenni di governi molto differenti fra loro la battaglia per i fondi continua. Ma almeno per l’acondroplasia la battaglia per la visibilità, il riconoscimento e il diritto ad accedere a un trattamento è stata vinta.